Ministério da Saúde adquire primeiros tratamentos para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Em cumprimento à determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), o Ministério da Saúde informa que, na sexta-feira (24), os primeiros dois pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) iniciaram os exames pré-infusão para terem a terapia gênica com o medicamento Elevidys. Os exames avaliam as condições de saúde dos pacientes para o tratamento da DMD, uma doença genética que pode levar à perda progressiva de habilidades motoras como correr, pular e subir escadas.

Os primeiros dois pacientes passaram por avaliação clínica pela equipe do Serviço de Referência em Doenças Raras do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), na primeira etapa de preparação para receberem a infusão da terapia gênica.  

Essa terapia gênica foi concebida para a restauração, ainda que de forma parcial, da função muscular em pacientes pediátricos. Tem indicação para crianças entre 4 e 7 anos 11 meses e 29 dias. O Ministério da Saúde reforça que a terapia com Elevidys ainda requer produção de evidências que comprovem os reais ganhos clínicos dos pacientes, necessitando de monitoramento e avaliação de cada uma das infusões realizadas. As evidências disponíveis ainda são limitadas e o tratamento tem sido debatido pela comunidade científica.

Na decisão sobre o fornecimento do tratamento, o Supremo deu 90 dias ao Ministério da Saúde para realização da compra – sem necessidade de licitação – para os pacientes que cumprirem com todos os requisitos para uso do tratamento, como, por exemplo, que conseguem andar dentro dos padrões esperados para a idade e a faixa etária determinada.

Diante da urgência em atender pacientes próximos ao limite de idade estabelecido para a administração do Elevidys, o ministério está realizando aquisições emergenciais para casos específicos, conforme determinação da Suprema Corte para cumprimento imediato das decisões.

Fonte: Ministério da Saúde

Saiba mais: Ministério da Saúde adquire primeiros tratamentos para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD)